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国际站：Nusinersen
CAS：1258984-36-9
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生物活性： Nusinersen 是一种反义寡核苷酸药物，可修饰 SMN2 基因的前信使 RNA 剪接，从而促进全长 SMN 蛋白的产生[1]。 体外：Nusinersen 是一种 SMN-ASO，它通过阻断 SMN2 中的内含子剪接沉默子来提高 SMN 水平，从而促进外显子 7 的包含和 FL-SMN2 转录物的产生<支持>[2]。
体外：Nusinersen 是一种 SMN-ASO，它通过阻断 SMN2 中的内含子剪接沉默子来提高 SMN 水平，从而促进外显子 7 的包含和 FL-SMN2 转录物的产生[2]。
参考文献：
[1]. Richard S Finkel, et al. Nusinersen versus Sham Control in Infantile-onset Spinal Muscular Atrophy. N Engl J Med. 2017 Nov 2;377(18):1723-1732.
[2]. Laura Torres-Benito, et al. NCALD Antisense Oligonucleotide Therapy in Addition to Nusinersen further Ameliorates Spinal Muscular Atrophy in Mice. Am J Hum Genet. 2019 Jul 3;105(1):221-230.
